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近日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作，在《新英格兰医学杂志》发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文。这标志着 世界首例通过基因编辑干细胞移植，治疗艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了！研究结果显示：利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。2017至2019年9月，研究组展开临床实验，基因编辑后的干细胞移植后4周，患者白血病处于完全缓解状态。研究人员又进行了19个月的后续观察，发现在此期间，患者的白血病一直处于持续完全缓解状态，供者型细胞完全嵌合。研究人员给这位患者进行过短暂的停药测试，结果显示，在停药期间，CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床应用中的可行性与安全性，势必将促进和推动该技术的临床应用。据介绍，除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利用以CRISPR为代表的基因编辑技术看到临床治疗的曙光！
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发表于 2019-10-28 08:24:39
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